Pozakonazol w profilaktyce inwazyjnych grzybic u dzieci i młodzieży: roczne doświadczenia refundacyjne

Posaconazole in prophylaxis of invasive fungal disease in children and adolescents: one-year follow-up of refund program

Krzysztof Czyżewski¹, Jowita Frączkiewicz², Dominika Zielecka³, Anna Szmydki-Baran⁴, Patrycja Zalas-Wiącek⁵, Eugenia Gospodarek-Komkowska⁵, Ewa Gorczyńska², Krzysztof Kałwak², Michał Matysiak⁴, Mariusz Wysocki¹, Jan Styczyński^1
1Katedra Pediatrii, Hematologii i Onkologii, Collegium Medicum, Uniwersytet Mikołaja Kopernika, Szpital Uniwersytecki nr 1 im. dr. A. Jurasza, Bydgoszcz
Kierownik: prof. dr hab. n. med. Mariusz Wysocki
²Katedra i Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej, Uniwersytet Medyczny im. Piastów Śląskich, Wrocław
Kierownik: prof. dr hab. n. med. Alicja Chybicka
sup>3Katedra Onkologii, Uniwersytet Medyczny im. Piastów Śląskich, Wrocław
Kierownik: prof. dr hab. n. med. Rafał Matkowski
⁴Katedra i Klinika Pediatrii, Hematologii i Onkologii, Warszawski Uniwersytet Medyczny, Warszawa
Kierownik: prof. dr hab. n. med. Michał Matysiak
⁵Katedra i Zakład Mikrobiologii, Collegium Medicum, Uniwersytet Mikołaja Kopernika, Szpital Uniwersytecki nr 1 im. dr. A. Jurasza, Bydgoszcz
Kierownik: prof. dr hab. n. med. Eugenia Gospodarek-Komkowska

Wprowadzenie: Pacjenci leczeni z powodu ostrej białaczki szpikowej (AML) oraz poddawani transplantacji komórek krwiotwórczych (HSCT) stanowią grupę wysokiego ryzyka występowania inwazyjnej choroby grzybiczej (IFD). Wg danych z okresu 2012-2013 częstość potwierdzone+prawdopodobne IFD u pacjentów z AML wynosiła 12,2%, a po allo-HSCT 15,5%.

Cel pracy: Ocena wyników profilaktyki przeciwgrzybicznej pozakonazolem w 3 ośrodkach hematoonkologii dziecięcej i 2 dziecięcych ośrodkach przeszczepiania komórek krwiotwórczych w okresie pierwszego roku dostępności pozakonazolu w ramach programu refundacji NFZ.

Materiał i metody: Retrospektywnej analizie poddano dane wszystkich pacjentów, którzy rozpoczęli profilaktykę pozakonazolem w okresie 1.05.2014-30.04.2015, tj. 73 pacjentów po allo-HSCT oraz 20 z AML.

Wyniki: U pacjentów po HSCT rozpoznano 7 (9,5%) zakażeń przełamujących, w tym 3 potwierdzone (2xGeotrichum capitum, 1xAspergillus fumigatus), 4 prawdopodobne. Wśród pacjentów z AML stwierdzono 4 (20%) zakażenia przełamujące, w tym 1 (5%) potwierdzone (Aspergillus flavus), 3 (15%) prawdopodobne. Działania niepożądane związane z pozakonazolem obserwowano u 3 (4,1%) pacjentów po transplantacji: wymioty, nudności, biegunka. U pacjentów z AML nie obserwowano działań niepożądanych pozakonazolu. IFI było przyczyną zgonu 1 pacjenta z AML i 1 pacjenta po HSCT.

Wnioski: Pozakonazol w profilaktyce u pacjentów po HSCT zmniejszył częstość IFI, w porównaniu z grupą historyczną z 15,5% do 9,5% (OR=0,6; p=0,2). Dane z pierwszego roku stosowania pozakonazolu dostępnego w refundacji aptecznej (pacjenci po HSCT) są zachęcające, z uwagi na wysoki profil bezpieczeństwa leku, w tym u pacjentów <12rż. Jedynie u 2 pacjentów, u których zastosowano pozakonazol w profilaktyce, IFD była przyczyną zgonu. Dane pacjentów z AML z uwagi na małą grupę pacjentów są trudne do interpretacji.